Mikä on Replagal?
Replagal on infuusioneste, joka sisältää vaikuttavana aineena agalsidaasi alfaa.
Mihin Replagalia käytetään?
Replagalia käytetään potilaiden hoitoon, joilla on harvinainen perinnöllinen sairaus, Fabry.
Tästä sairaudesta kärsivillä potilailla on alfa-galaktosidaasi A -entsyymin puutos. munuaiset.
Fabryn tautia sairastavilla potilailla voi olla monenlaisia oireita, joihin kuuluvat vakavat sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, sydänongelmat ja aivohalvaus.
Koska Fabryn tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni, tätä tautia pidetään harvinaisena ja Replagal nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 8. elokuuta 2000.
Lääkettä saa vain reseptillä.
Miten Replagalia käytetään?
Replagal on annettava Fabryn taudin tai muiden perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien hoitoon erikoistuneen lääkärin valvonnassa. Sitä annetaan laskimonsisäisenä infuusiona 0,2 mg / painokilo 40 minuutin ajan kahden viikon välein. Lapsille annetun Replagalin vaikutusta on tutkittu joissakin tutkimuksissa, ja siksi on ehdotettu, että Replagalia voidaan käyttää 7– 18 vuotta samalla annoksella. Potilailla, joilla on vakavia munuaisongelmia, on pienempi vaste hoitoon. Replagal on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Miten Replagal vaikuttaa?
Replagal on entsyymikorvaushoito, joka tarjoaa potilaille entsyymiä, jota heiltä puuttuu Replagal on tarkoitettu korvaamaan ihmisen entsyymi alfa-galaktosidaasi A, jota Fabryn tautia sairastavat ihmiset eivät saa. Replagalin vaikuttava aine, agalsidaasi alfa, on kopio ihmisen entsyymistä, joka on tuotettu yhdistelmä -DNA -tekniikalla nimeltään: entsyymi on solu, joka on vastaanottanut geenin (DNA), joka kykenee tuottamaan entsyymiä . Tämä korvaava entsyymi edistää Gb3: n hajoamista estäen sen kertymisen soluihin.
Miten Replagalia on tutkittu?
Replagalia on tutkittu kahdessa kliinisessä tutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 40 miespotilasta. Replagalia verrattiin lumelääkkeeseen (nukkehoito); yhdessä tutkimuksessa sen vaikutusta kipuun mitattiin, kun taas toisessa tutkimuksessa tutkittiin sen vaikutusta Gb3: n eliminaatioon vasemmasta kammiosta (sydänlihaksesta).
Replagalia on tutkittu myös 24 lapsella, joiden ikä on 6 ja puoli - 18 vuotta.
Mitä hyötyä Replagalista on havaittu tutkimuksissa?
6 kuukauden hoidon jälkeen Replagal vähensi merkitsevästi kipua hoidetuilla potilailla verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin. Replagal vähensi vasemman kammion massaa keskimäärin 11,5 g, kun taas lumelääkettä saaneilla potilailla nousu oli 21,8 g. Nämä tulokset osoittavat, että taudin oireet paranevat tai että tauti pysyy vakaana. Naisilla vaikutukset olivat verrattavissa miehillä havaittuihin tuloksiin. 6 kuukautta Replagal -hoitoa saaneet lapset eivät osoittaneet sydämen massan nousua ja veren Gb3 -tasot olivat laskeneet.
Mitä riskejä Replagaliin liittyy?
Yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä tutkimusten aikana) johtuvat infuusiosta eikä itse lääkkeestä.Näitä ovat pääasiassa vilunväristykset, päänsärky, pahoinvointi, kuume, kasvojen punoitus ja väsymys ( väsymys), jotka eivät yleensä ole vakavia. Muita hyvin yleisiä sivuvaikutuksia ovat kipu ja epämukavuus. Lapsilla raportoidut haittavaikutukset ovat samanlaisia kuin aikuisilla. Täydellinen luettelo Replagalin ilmoitetuista sivuvaikutuksista on pakkausselosteessa. .
Replagalia käyttäville potilaille voi kehittyä vasta -aineita (Replagal -reaktiona syntyviä proteiineja, jotka voivat heikentää hoitoa).
Replagal -valmistetta ei saa antaa henkilöille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) agalsidaasi alfalle tai muille lääkkeen aineosille.
Miksi Replagal on hyväksytty?
Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Fabry -tautia sairastaville Replagal -hoidosta voi olla kliinistä hyötyä pitkällä aikavälillä. Lääkevalmistekomitea katsoi, että Replagalin hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli myyntiluvan myöntämistä sille.
Replagal on hyväksytty "poikkeuksellisissa olosuhteissa", koska koska sitä käytetään harvinaisen sairauden hoitoon, ei ole ollut mahdollista saada tarkempia tietoja lääkkeestä. Euroopan lääkevirasto (EMEA) tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tätä yhteenvetoa päivitetään tarvittaessa.
Mitä tietoja Replagalista vielä odotetaan?
Replagalia valmistava yritys suorittaa lääketutkimuksia lähinnä saadakseen tuloksia viiden vuoden hoidosta, muista annoksista, ylläpitoannoksista ja tutkimuksista lapsilla.
Lisätietoja Replagalista
Euroopan komissio myönsi 3. elokuuta 2001 TKT Europe AB: lle Replagal -myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella. Myyntilupa uusittiin 3. elokuuta 2006. Replagalin orvon tilan rekisteröintiä varten napsauta tätä.
Replagalin EPAR -tiedoston täydellisen version löydät napsauttamalla tätä.
Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 02-2007
Tällä sivulla julkaistut tiedot Replagal - Agalsidaasi alfa: sta voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
