Mitä Spinraza - Nusinersen on ja mihin sitä käytetään?
Spinraza on lääke, jota käytetään 5q -selkärangan lihasatrofian (SMA), geneettisen sairauden, joka aiheuttaa lihasheikkoutta ja -atrofiaa, mukaan lukien keuhkolihasten, hoitoon.
Koska SMA -potilaita on vähän, tautia pidetään harvinaisena, ja Spinraza nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 2. huhtikuuta 2012.
Spinraza sisältää vaikuttavana aineena nusinerseeniä.
Miten Spinrazaa käytetään?
Spinrazaa saa vain reseptillä, ja hoidon saa aloittaa SMA: n hoitoon perehtynyt lääkäri.
Lääke on saatavana injektionesteenä 12 mg: n injektiopulloissa. Lääkäri tai sairaanhoitaja, joka on kokenut tämän toimenpiteen, antaa sen intratekaalisena injektiona (alaselkään, suoraan selkärankaan).
Suositeltu annos on 12 mg (yksi injektiopullo), joka annetaan mahdollisimman pian sen jälkeen, kun potilaalle on diagnosoitu SMA. Ensimmäisen annoksen jälkeen on annettava 3 muuta annosta 2, 4 ja 9 viikon kuluttua ja sen jälkeen yksi annos 4 kuukauden välein. Hoitoa tulee jatkaa niin kauan kuin potilas hyötyy siitä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Spinraza - Nusinersen vaikuttaa?
Potilailla, joilla on SMA, ei ole proteiinia, jota kutsutaan motoriseksi neuronien eloonjäämistekijäksi (SMN). SMN -proteiinia tuottaa kaksi geeniä, SMN1 ja SMN2. SMA-potilailla ei ole SMN1-geeniä, mutta heillä on SMN2-geeni, joka tuottaa enimmäkseen lyhyen SMN-proteiinin, joka ei toimi yhtä hyvin kuin täyspitkä proteiini.
Spinraza on synteettinen antisense-oligonukleotidi (eräänlainen geneettinen materiaali), jonka avulla SMN2-geeni voi valmistaa täyspitkän proteiinin, joka voi toimia normaalisti. Tämä korvaa puuttuvan proteiinin ja lievittää siten taudin oireita.
Mitä hyötyä Spinraza - Nusinersenista on havaittu tutkimuksissa?
Yksi päätutkimus, johon osallistui 121 SMA -imeväistä (keski -ikä 7 kuukautta), osoitti, että Spinraza parantaa liikettä tehokkaasti verrattuna lumelääkkeeseen (nuken injektio).
Yhden vuoden hoidon jälkeen 51%: lla Spinrazaa saaneista imeväisistä (37: llä 73: sta) oli edistynyt päänhallinnan, pyörimisen, istumisen, ryömimisen, seisomisen ja kävelyn kehittäminen, kun taas ei samanlaista edistystä havaittu imeväisillä, jotka saivat lumelääkettä. Useimmat Spinraza -hoitoa saaneet imeväiset selvisivät pidempään ja tarvitsivat avustavaa hengitystä myöhemmin kuin lumelääkettä saaneet.
Toinen tutkimus on käynnissä Spinraza -hoidon tehon arvioimiseksi lapsille, joilla on lievempi SMA ja diagnosoitu myöhemmin (keski -ikä 3 vuotta).
Mitä riskejä Spinraza - Nusinerseniin liittyy?
Spinrazan yleisimmät sivuvaikutukset (joita voi esiintyä useammalla kuin yhdellä ihmisellä kymmenestä) ovat päänsärky ja selkäkipu; vastasyntyneillä näitä sivuvaikutuksia ei kuitenkaan voitu arvioida, koska he eivät pystyneet ilmoittamaan niistä. Näiden sivuvaikutusten uskotaan johtuvan lääkkeen antamiseksi annetuista selkärangan injektioista.
Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Spinrazan ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja rajoituksista.
Miksi Spinraza - Nusinersen on hyväksytty?
Ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden komitea (CHMP) arvioi arvioinnissaan taudin vakavuuden ja tehokkaan hoidon kiireellisen tarpeen.
Spinrazan on osoitettu parantavan kliinisesti merkittävästi pieniä lapsia, joilla on eri vaikeusasteinen sairaus. Vaikka lääkettä ei ole testattu potilailla, joilla on vakavin ja lievempi SMA -muoto, sen odotetaan tarjoavan samanlaisia etuja näille potilaille.
Sivuvaikutusten katsottiin olevan hallittavissa, koska useimmat niistä liittyvät lääkkeen antotapaan.
Siksi lääkevalmistekomitea päätti, että Spinrazan hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli sen hyväksymistä käytettäväksi EU: ssa.
Miten voidaan varmistaa Spinraza - Nusinersenin turvallinen ja tehokas käyttö?
Spinrazaa markkinoiva yritys saattaa päätökseen käynnissä olevat tutkimukset lääkkeen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on SMA-oireita, ja potilailla, joilla ei vielä ole oireita.
Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava, jotta Spinrazaa voidaan käyttää turvallisesti ja tehokkaasti, on raportoitu myös valmisteyhteenvedossa ja pakkausselosteessa.
Lisätietoja Spinraza - Nusinersenista
Katso Spinrazan EPAR -arviointiversion kokonaisversio viraston verkkosivustolta: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Lisätietoja Spinraza -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista.
Yhteenveto harvinaislääkekomitean lausunnosta Spinrazaa varten on saatavilla viraston verkkosivustolla: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Tällä sivulla julkaistut tiedot Spinraza - Nusinersenistä voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
