Mitä Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate on ja mihin sitä käytetään?
Ravicti on lääke, jota käytetään ureakiertohäiriöiden pitkäaikaiseen hoitoon aikuisilla ja kahden kuukauden ikäisillä ja sitä vanhemmilla lapsilla, kun tautia ei voida hoitaa pelkästään ruokavalion muutoksilla. Potilaat, joilla on ureakierron häiriöitä. elimistöstä tiettyjen maksaentsyymien puutteen vuoksi. Elimistössä typen jäte muuttuu ammoniakiksi, mikä on haitallista, jos sitä kertyy. Ravicti -valmistetta käytetään potilailla, joilla on yhden tai useamman seuraavan entsyymin puutos: karbamoyylifosfaattisyntaasi I, ornitiinikarbamyylitransferaasi, argininosukkinaattisyntetaasi, argininosukkinaattilyaasi, arginaasi I ja ornitiinitranslaasi.
Ravicti sisältää vaikuttavana aineena glyserolifenyylibutyraattia.
Koska potilaita, joilla on ureakierron häiriöitä, on vähän, näitä sairauksia pidetään harvinaisina, ja Ravicti nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 10. kesäkuuta 2010.
Miten Ravicti - glyserolifenyylibutyraattia käytetään?
Ravicti on saatavana nesteenä (1,1 g / ml), joka otetaan suun kautta tai putken kautta, joka kulkee nenän ja mahalaukun läpi tai joka kulkee vatsan ja vatsan kautta. Sitä saa vain reseptillä, ja sen saa määrätä lääkäri, jolla on kokemusta ureakiertohäiriöistä kärsivien potilaiden hoidosta.
Proteiini on typen lähde, joten Ravicti -valmistetta on käytettävä yhdessä erityisen vähäproteiinisen ruokavalion kanssa typen saannin ja joissakin tapauksissa ravintolisien vähentämiseksi (perustuen kasvun ja kehityksen päivittäiseen proteiininkulutukseen).
Ravicti -annos riippuu potilaan ruokavaliosta, pituudesta ja painosta.Hoiton aikana on suoritettava verikokeita säännöllisesti päivittäisen annoksen muuttamiseksi.Ravicti -vuorokausiannos on jaettava yhtä suuriin määriin ja annettava jokaisen aterian yhteydessä. Lisätietoja on valmisteyhteenvedossa (sisältyy myös EPAR -lausuntoon).
Ravicti -hoitoa voidaan tarvita koko elämän ajan, ellei potilas saa onnistunutta maksansiirtoa
Miten Ravicti - Glyserolifenyylibutyraatti vaikuttaa?
Ravicti -valmisteen vaikuttava aine, glyserolifenyylibutyraatti, muuttuu elimistössä fenyyliasetaatiksi.Fenyyliasetaatti yhdistyy proteiineissa olevan aminohapon glutamiinin kanssa, joka sisältää typpeä, muodostaen aineen, jonka munuaiset voivat eliminoida kehosta. elimistössä, mikä vähentää ammoniakin tuotantoa.
Mitä hyötyä Ravicti - glyserolifenyylibutyraatista on havaittu tutkimuksissa?
Tutkimuksessa, johon osallistui 88 aikuista, joilla oli ureakiertohäiriöitä, Ravictiä verrattiin natriumfenyylibutyraattiin (toinen lääke, jota käytetään ureakiertohäiriöiden hoitoon). Tehon pääasiallinen mitta oli veren ammoniakkipitoisuuden muutos 4 viikon hoidon jälkeen. Tutkimus paljasti, että Ravicti on vähintään yhtä tehokas kuin vertailulääke veren ammoniakkipitoisuuden säätelyssä: arvioitu keskimääräinen ammoniakkipitoisuus oli noin 866 mikromolia litrassa Ravicti-hoitoa saaneilla potilailla ja 977 mikromoolia litralla natriumia saaneilla potilailla fenyylibutyraatti. Tukitutkimuksista saadut lisätiedot ovat osoittaneet samanlaisia Ravicti -vaikutuksia 2 kuukauden ikäisillä ja sitä vanhemmilla lapsilla.
Mitä riskejä Ravicti - glyserolifenyylibutyraattiin liittyy?
Ravictin yleisimmät haittavaikutukset (joita voi esiintyä yli 5 potilaalla sadasta) ovat ripuli, ilmavaivat (ilmavaivat), päänsärky, ruokahalun heikkeneminen, oksentelu, väsymys, huonovointisuus ja epänormaali ihon haju.
Ravicti -valmistetta ei saa käyttää akuutin hyperammonemian (veren ammoniakkipitoisuuden äkillinen nousu) hoitoon. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Ravictin ilmoitetuista sivuvaikutuksista ja niiden rajoituksista.
Miksi Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Ravictin hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli sen hyväksymistä käytettäväksi EU: ssa.
Ravicti on osoittautunut tehokkaaksi alentamaan veren ammoniakkipitoisuutta potilailla, joilla on ureakierron häiriöitä.Ravicti on pitkävaikutteinen lääke, mikä tarkoittaa, että vaikuttava aine vapautuu tasaisesti koko päivän ajan. typpeä esiintyy jatkuvasti, mikä parantaa veren ammoniakkipitoisuuden hallintaa koko päivän ajan. Samasta syystä Ravictia ei tule käyttää akuutin hyperammonemian hoitoon, johon tarvitaan nopeammin vaikuttavia hoitoja.
Lisäksi koska se on saatavana nestemäisessä muodossa, komitea katsoi, että Ravicti saattaa olla hyväksyttävämpi erityisesti lapsille kuin muut rakeiset lääkkeet, jotka lisätään ruokaan. nestemäinen formulaatio helpottaa myös sen antamista putken kautta potilaille, jotka eivät pysty nielemään neurologisten ongelmien vuoksi.
Ravicti-valmisteen sivuvaikutukset olivat pääasiassa suolistossa ja niitä pidettiin hallittavissa, mutta lisätietoja Ravictin pitkäaikaisesta turvallisuudesta odotetaan.
Miten voidaan varmistaa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate turvallinen ja tehokas käyttö?
Ravitsin mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on kehitetty riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman perusteella Ravictin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on sisällytetty turvallisuustietoja, mukaan lukien asianmukaiset varotoimenpiteet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava.
Lisäksi Ravictia markkinoiva yritys perustaa potilasrekisterin saadakseen lisätietoja lääkkeen pitkäaikaisista eduista ja turvallisuudesta.
Lisätietoja Ravicti - Glyserolifenyylibutyraatista
Lisätietoja Ravicti -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista.
Tällä sivulla julkaistut tiedot Ravicti - Glyserolifenyylibutyraatista voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
