Kuvan - sapropteriinidihydrokloridi

Mikä on Kuvan?

Kuvan on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena sapropteriinidihydrokloridia. Sitä on saatavana vaaleankeltaisina liukoisina tabletteina (100 mg).

Mihin Kuvania käytetään?

Kuvania käytetään hyperfenyylialaninemian (HPA, korkea fenyylialaniinipitoisuus veressä) hoitoon potilailla, joilla on geneettinen häiriö fenyyliketonuria (PKU) tai tetrahydrobiopteriini (BH4). Potilaat, joilla on näitä häiriöitä, eivät voi muuttaa aminohappoa. Fenyylialaniini ) tyrosiiniksi (toinen aminohappo). Tämä aiheuttaa fenyylialaniinin kertymistä vereen, mikä voi aiheuttaa aivojen ja hermoston ongelmia.
Kuvania voidaan käyttää aikuisille ja lapsille. Kuvan on tarkoitettu käytettäväksi lapsille, joilla on HPA, joka johtuu PKU: sta ja jotka ovat vähintään neljän vuoden ikäisiä. Lääkettä ei ole tutkittu lapsilla, joilla on HPA alle 4 -vuotiaiden PKU: n vuoksi. Kuvania voidaan käyttää kaikenikäisille lapsille, joilla on HPA BH4 -puutteen vuoksi.
Kuvan -hoitoa tulee jatkaa vain potilailla, jotka reagoivat lääkkeeseen riittävästi.
Koska HPA -potilaita on vähän, tautia pidetään harvinaisena ja Kuvan nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 8. kesäkuuta 2004.
Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Kuvania käytetään?

Kuvan -hoidon saa aloittaa ja valvoa PKU- ja BH4 -puutteen hoitoon perehtynyt lääkäri. Fenyylialaniinin ja proteiinin määrää potilaan ruokavaliossa on seurattava sen varmistamiseksi, että veren fenyylialaniinitasot ja ravitsemuksellinen tasapaino ovat hallinnassa. Kuvan on tarkoitettu pitkäaikaiseen käyttöön.
Kuvan -annos riippuu potilaan painosta. PKU -potilaiden on aloitettava annoksella 10 mg painokiloa kohden kerran vuorokaudessa ja potilailla, joilla on BH4 -puutos, annoksella 2-5 mg / kg kerran vuorokaudessa. Viikon kuluttua annosta voidaan säätää korkeintaan 20 mg / kg kerran vuorokaudessa, jos potilas ei ole reagoinut hoitoon. Tyydyttävä vaste s "tarkoittaa veren fenyylialaniinipitoisuuden alenemista vähintään 30% tai lääkärin määrittämälle tasolle. Jos tämä vaste saadaan kuukauden kuluttua, potilas luokitellaan" reagoivaksi "ja hän voi jatkaa Kuvanin ottamista..
Kuvan otetaan aterian yhteydessä samaan aikaan joka päivä, mieluiten aamulla. Tabletit liukenevat lasilliseen vettä ennen kuin potilas juo liuoksen.Joillekin BH4 -puutteesta kärsiville potilaille annos on joskus jaettava kahteen tai kolmeen annokseen päivän aikana parhaan vaikutuksen saamiseksi. Kuvan -valmistetta tulee käyttää varoen yli 65 -vuotiaille potilaille ja potilaille, joilla on maksa- tai munuaisvaivoja.

Miten Kuvan vaikuttaa?

Korkeat fenyylialaniinipitoisuudet veressä johtuvat ongelmasta, joka johtuu fenyylialaniinin muuttumisesta tyrosiiniksi "fenyylialaniinihydroksylaasi" -entsyymillä. PKU -potilailla on viallinen versio entsyymistä ja potilailla, joilla on BH4 -puutos "kofaktori", joka palvelee entsyymiä toimimaan kunnolla. Kuvanin vaikuttava aine, sapropteriinidihydrokloridi, on synteettinen kopio BH4: stä. PKU: ssa se parantaa viallisen entsyymin aktiivisuutta ja BH4 -puutteessa se korvaa kofaktorin Tämä auttaa palauttamaan entsyymin kyky muuttaa fenyylialaniini tyrosiiniksi, mikä alentaa veren fenyylialaniinitasoja.

Miten Kuvania on tutkittu?

Kuvanin vaikutukset testattiin ensin kokeellisissa malleissa ennen kuin niitä tutkittiin ihmisillä.
Kuvania on tutkittu PKU -potilaiden hoidossa kahdessa päätutkimuksessa, joissa Kuvania verrattiin lumelääkkeeseen. Kaikki tutkimuksiin osallistuneet potilaat olivat osoittaneet vasteen Kuvanin ensimmäiseen kahdeksan päivän hoitoon, mutta he olivat viettäneet vähintään viikon ajan ilman lääkettä ennen tutkimusten aloittamista.
Ensimmäiseen tutkimukseen osallistui 89 potilasta, jotka olivat vähintään 8 -vuotiaita ja jotka eivät noudattaneet tiukkaa ruokavaliota. Tehon pääasiallinen mitta oli veren fenyylialaniinipitoisuuden lasku kuuden viikon aikana.
Toiseen tutkimukseen osallistui 46 4–12 -vuotiasta lasta, jotka olivat ruokavaliossa kontrolloidulla fenyylialaniinipitoisuudella. Kolmannesta hoitoviikosta alkaen ruokavaliota säädettiin kahden viikon välein veren fenyylialaniinipitoisuuksien perusteella. Tehon pääasiallinen mitta oli fenyylialaniinin määrän muutos, jonka lapset saivat ruoan kautta pitäen veren fenyylialaniinin halutulla tasolla Tutkimus kesti 10 viikkoa.
Yhtiö esitti BH4 -puutteesta kärsivien potilaiden hoidossa sapropteriinidihydrokloridia koskevassa julkaistussa kirjallisuudessa saatavilla olevien kolmen tutkimuksen tulokset. Yksi näistä tutkimuksista sisälsi 16 potilasta, joita hoidettiin keskimäärin 15,5 kuukautta.

Mitä hyötyä Kuvanista on havaittu tutkimuksissa?

Kuvan oli PKU: n hoidossa lumelääkettä tehokkaampi. Ensimmäisessä tutkimuksessa veren fenyylialaniinipitoisuudet olivat tutkimuksen alussa noin 867 "mikromoolia litrassa". Normaalitasot ovat noin 60 mikromoolia litrassa ihmisillä, joilla ei ole PKU: ta.Kuuden viikon kuluttua fenyylialaniinipitoisuudet olivat laskeneet 236 mikromolia litrassa Kuvan -hoitoa saaneilla potilailla ja nousseet 3 mikromolilla litrassa lumelääkettä saaneilla potilailla. Toisessa tutkimuksessa Kuvania käyttävät lapset saivat keskimäärin 17,5 mg enemmän fenyylialaniinia painokiloa kohti joka päivä 10 viikon kuluttua ruoasta, kun taas lumelääkettä saaneilla lapsilla 3,3 mg enemmän.
BH4 -puutteesta kärsivillä potilailla tehdyissä tutkimuksissa potilaiden veren fenyylialaniinipitoisuudet ja muut sairauden markkerit paranivat sapropteriinidihydrokloridia käyttäessään.

Mitä riskejä Kuvaniin liittyy?

Kuvanin yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat päänsärky ja vuotava nenä. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Kuvanin ilmoitetuista sivuvaikutuksista.
Kuvania ei saa antaa henkilöille, jotka voivat olla yliherkkiä (allergisia) sapropteriinidihydrokloridille tai jollekin muulle aineelle.

Miksi Kuvan on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Kuvanin hyöty on sen riskejä suurempi HPA: n hoidossa aikuisille ja lapsipotilaille, joilla on PKU- ja BH4 -puutos ja jotka ovat saaneet hoitoa. Komitea suositteli myyntiluvan myöntämistä lupa Kuvanille.

Muita tietoja Kuvanista:

Euroopan komissio myönsi 2. joulukuuta 2008 Merck KGaA: lle Kuvanin myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella.
Saat yhteenvedon harvinaislääkekomitean lausunnosta Kuvanista napsauttamalla tätä.
Koko Kuvanin EPAR -version löydät täältä.

Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 10-2008.

Tällä sivulla julkaistut tiedot Kuvan - sapropteriinidihydrokloridista voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.