Cystadane - vedetön betaiini

Mikä on Cystadane?

Cystadane on oraalinen jauhe, joka sisältää vaikuttavana aineena vedetöntä betaiinia.

Mihin Cystadanea käytetään?

Cystadanea käytetään homokystinurian hoidossa täydentämään muita hoitoja, kuten B6 -vitamiinia (pyridoksiini), B12 -vitamiinia (kobalamiini), folaattia ja erityisruokavaliota.
Homokystinuria on perinnöllinen (geneettinen) sairaus, jossa keho ei kykene metaboloimaan aminohappoa metioniinia kokonaan.Metioniinia esiintyy luonnollisesti elintarvikeproteiineissa ja se muuttuu yleensä homokysteiiniksi ja sitten kysteiiniksi.Potilaat, joilla on homokystinuria, eivät pysty muuttamaan homokysteiiniä kysteiiniksi; näin ollen homokysteiini kertyy vereen ja virtsaan. Tyypillisiä homokystinurian oireita ovat: tromboosi (verihyytymien muodostuminen verisuonissa), luun hauraus, luuston poikkeavuudet, ektopia lentis (poikkeavuus, jossa linssi siirtyy normaaliin asentoonsa nähden) ja henkinen kehitysvamma. Se on vakava sairaus, jolla on korkea kuolleisuus. Cystadanea käytetään potilailla, joilla on kaikki kolme tunnettua homokystinuriaa, jotka johtuvat metioniinin metaboliaan tarvittavien aineiden puutteesta ("kystationiinibeta-syntetaasi" [CBS] tai "5.10-metyleenitetrahydrofolaattireduktaasi" [MTHFR]). "kobalamiinikofaktorin aineenvaihdunta" (cbl).
Koska homokystinuriaa sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään harvinaisena, ja Cystadane nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 9. heinäkuuta 2001.
Lääkettä saa vain reseptillä.

Miten Cystadanea käytetään?

Cystadane -hoitoa tulee valvoa homokystinuriapotilaiden hoitoon perehtynyt lääkäri.
Yli 10 -vuotiaille potilaille suositeltu vakioannos Cystadanea on 6 g päivässä jaettuna kahteen yhtä suureen annokseen. Alle 10 -vuotiaiden lasten on otettava 100 mg painokiloa kohti päivässä jaettuna kahteen yhtä suureen annokseen. Lasten annosta voidaan säätää hoitovasteen mukaan (seurataan mittaamalla veren homokysteiinitasot); Kuitenkin taajuuden lisääminen yli kaksi kertaa vuorokaudessa tai annoksen nostaminen yli 150 mg: aan painokiloa kohti ei paranna Cystadanen hyötyjä.Hoiton tavoitteena on pitää plasman homokysteiinitasot alle 15 μM tai alle normaaliarvon. Tämä saavutetaan yleensä kuukauden kuluessa.
Cystadanen mukana toimitetaan 3 mittalusikkaa, joista 100 mg, 150 mg ja 1 g
pöly. Annos on liuotettava kokonaan veteen, mehuun, maitoon, äidinmaidonkorvikkeeseen tai ruokaan, ja se on nieltävä heti sekoittamisen jälkeen.

Miten Cystadane vaikuttaa?

Betaiini on luonnollinen aine, joka on uutettu sokerijuurikkaasta. Homokystinuriassa betaiini vähentää plasman homokysteiinipitoisuuksia helpottamalla kehon reaktiota, jota kutsutaan "remetylaatioksi", jolloin homokysteiini muuttuu takaisin metioniiniksi, mikä parantaa sairauden oireita.

Miten Cystadanea on tutkittu?

Yhtiö esitti tieteellisestä kirjallisuudesta Cystadanea koskevia tietoja. Näiden joukossa oli 202 raporttia, joissa kuvataan eri annoksina annetun Cystadanen vaikutuksia homokysteiinipitoisuuksiin eri -ikäisissä homokystinuriapotilaissa. Tietoja oireista, annoksesta ja hoidon kestosta sekä muista lääkkeistä annettiin myös 140 potilaalle
samaan aikaan. Useimmat potilaat ottivat myös B6- tai B12 -vitamiinia tai folaattia. Näistä tutkimuksista saatuja tietoja verrattiin julkaistuihin raportteihin, joissa kuvataan havaittu tulos hoitamattomilla potilailla, joilla on sama sairaus.

Mitä hyötyä Cystadanesta on havaittu tutkimuksissa?

Cystadanea käyttävillä potilailla homokysteiinipitoisuudet laskivat enemmän kuin hoitamattomat potilaat, mikä liittyi sydän- ja verisuonitautien (sydän ja verisuonisto) oireiden paranemiseen ja hermoston paranemiseen, joista raportoi noin kolme neljäsosaa Cystadane-hoitoa saaneista potilaista. Lääke oli tehokas hoidettaessa potilaita, joilla oli kaikki kolme tyyppistä homokystinuriaa.

Mitä riskejä Cystadaneen liittyy?

Cystadanen yleisimmät sivuvaikutukset (useammalla kuin yhdellä potilaalla kymmenestä) ovat tasot
kohonnut metioniinipitoisuus plasmassa. Metioniinipitoisuuksia on seurattava Cystadanea käyttävillä potilailla, koska niiden nousu voi liittyä aivojen turvotukseen (aivojen turvotukseen). Potilaiden, joilla on aivoturvotuksen oireita, kuten aamupäänsärkyä, johon liittyy oksentelua tai näkömuutoksia, tulee ilmoittaa asiasta lääkärille, koska Cystadane -hoito on ehkä lopetettava. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Cystadanen ilmoitetuista sivuvaikutuksista.Cystadanea ei tule käyttää potilaille, jotka ovat yliherkkiä (allergisia) betaiinille.

Miksi Cystadane on hyväksytty?

Lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että huolimatta Cystadanella tehdyistä rajallisista systemaattisista tutkimuksista lääke on käyttökelpoinen lisähoitona homokystinurian hoidossa, vitamiinipohjaisten hoitojen täydentäjänä ja yhdessä erityisruokavalio Valiokunta toteaa, että Cystadane ei korvaa muita hoitoja.
Lääkevalmistekomitea katsoi, että Cystadanen hyöty on sen riskejä suurempi homokystinurian lisähoitona, kun sitä käytetään tuotteen ohjeiden mukaisesti, ja suositteli siksi myyntiluvan myöntämistä sille.

Miten voidaan varmistaa Cystadanen turvallinen käyttö?

Cystadanea valmistava yritys perustaa rekisterin potilaista, jotka käyttävät lääkettä
seurata heidän turvallisuuttaan. Se seuraa erityisesti aivoturvotustapauksia, joita on havaittu pienellä määrällä potilaita lääkkeen tutkimuksen aikana.

Muita tietoja Cystadanesta:

Euroopan komissio myönsi 15. helmikuuta 2007 Orphan Europe SARL: lle "myyntiluvan" Cystadanea varten, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella.
Rekisteröidäksesi Cystadanen nimityksen harvinaislääkkeeksi napsauta tätä.
Katso Cystadane EPAR -version täydellinen versio napsauttamalla tätä.

Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 01-2007.

Tällä sivulla julkaistut tiedot Cystadane - Betaine vedettömästä voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.