Mitä Cerdelga - eliglustat on ja mihin sitä käytetään?
Cerdelga on lääke, joka on tarkoitettu tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavien aikuispotilaiden pitkäaikaiseen hoitoon. normaaliolosuhteissa metaboloi rasvan nimeltä glukosyyliseramidi (tai glukoserebrosidi). Entsyymin puuttuessa rasva kertyy elimistöön, yleensä maksaan, pernaan ja luuhun. Taudin tyypilliset oireet ovat anemia (alhainen punasolujen määrä), väsymys, taipumus mustelmiin ja verenvuotoon, pernan ja maksan suureneminen, luukipu ja murtumat. Cerdelgaa käytetään potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, joka on muoto, joka yleensä vaikuttaa maksaan, pernaan ja luustoon. Sitä käytetään ihmisillä, jotka metaboloivat sen normaalilla nopeudella (eli ns. '' Välituotteilla '' tai '' laajoilla '' metaboloijilla) tai hitaammin ('hitaat metaboloijat'). Koska Gaucherin tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään harvinaisena, ja Cerdelga nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien hoitoon käytettävä lääke) 4. joulukuuta 2007. Cerdelga sisältää vaikuttavana aineena eliglustaattia.
Miten Cerdelgaa käytetään - eliglustaatti?
Cerdelga on saatavana kapselin muodossa (84 mg) suun kautta otettuna. Lääkettä saa vain reseptillä, ja hoidon saa aloittaa ja valvoa Gaucherin taudin hoitoon perehtynyt lääkäri. Ennen Cerdelga -hoidon aloittamista on tehtävä testi sen määrittämiseksi, kuinka nopeasti lääke metaboloituu potilaan kehossa (eli sen määrittämiseksi, ovatko he heikkoja, keskitason tai laajoja metaboloijia) .Lääkettä ei saa antaa potilaille, jotka metaboloivat sen erittäin korkealla nopeudella (niin kutsutut "erittäin nopeat metaboloijat") tai henkilöille, joiden kyky metaboloida lääkettä ei ole tiedossa tai joiden metabolian nopeutta ei ole määritetty tietyllä testillä. yksi kapseli kahdesti vuorokaudessa potilailla, joilla on "metabolinen aktiivisuus normaalilla alueella" (keskitason tai laajat metaboloijat). Potilaille, joiden elimistö metaboloi lääkkeen hitaasti (heikot metaboloijat), suositeltu annos on yksi kapseli kerran päivässä. Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Cerdelga - eliglustat toimii?
Cerdelgan vaikuttava aine, eliglustaatti, estää glukosyyliseramidin tuotantoon osallistuvan entsyymin toimintaa. , sen tuotannon vähentäminen auttaa rajoittamaan sen kertymistä näihin elimiin, jotka toimivat siten paremmin.
Mitä hyötyä Cerdelga - eliglustatista on havaittu tutkimuksissa?
Cerdelgan osoitettiin olevan tehokas Gaucherin taudin hoidossa kahdessa päätutkimuksessa: Ensimmäisessä tutkimuksessa, jossa tarkasteltiin pääasiassa pernan koon pienenemistä, osallistui 40 aiemmin hoitamatonta tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavaa eliglustaattia saavaa potilasta. keskimääräinen pernan pieneneminen 28% verrattuna 2%: n kasvuun lumelääkettä (nuken hoitoa) saaneilla potilailla yhdeksän kuukauden kuluttua hoidosta. Cerdelga -hoitoa saaneet potilaat osoittivat myös parannusta muihin taudin oireisiin, mukaan lukien maksan koon pieneneminen ja hemoglobiinipitoisuuden nousu (punasolujen proteiini, joka kuljettaa happea ympäri kehoa). Cerdelgan teho osoitettiin myös toisessa tutkimuksessa, johon osallistui 160 tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavaa potilasta, joita oli aiemmin hoidettu poissaolevalla entsyymikorvaushoidolla ja joiden taudin oireet olivat alle Jotkut potilaat saivat Cerdelga -hoitoa ja toiset entsyymikorvaushoitoa.Tässä tutkimuksessa todettiin, että vuoden hoidon jälkeen tauti pysyi vakaana 85%: lla Cerdelga -hoitoa saaneista potilaista verrattuna 94%: iin potilaista, jotka jatkoivat entsyymikorvaushoitoa.
Mitä riskejä Cerdelga - eliglustaattiin liittyy?
Yleisin Cerdelga -valmisteen sivuvaikutus (voi esiintyä useammalla kuin yhdellä potilaalla 10: stä) on ripuli, jota esiintyy noin 6 potilaalla 100: sta. Useimmat haittavaikutukset ovat lieviä ja ohimeneviä. esite. Cerdelgaa ei saa käyttää yhdessä tiettyjen lääkkeiden kanssa, jotka voivat häiritä elimistön kykyä hajota se, koska tämä häiriö voi vaikuttaa Cerdelga -valmisteen veren tasoon.
Miksi Cerdelga - eliglustat on hyväksytty?
Viraston lääkevalmistekomitea (CHMP) katsoi, että Cerdelgan hyöty on sen riskejä suurempi, ja suositteli sen hyväksymistä käytettäväksi EU: ssa. Suurin osa aiemmin hoitamattomista tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavista potilaista sekä vakaan sairauden ylläpitäminen useimmilla potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa. ei reagoinut optimaalisesti yhden vuoden hoidon jälkeen. Muita hoitovaihtoehtoja on harkittava näille potilaille. Taudin etenemistä on seurattava säännöllisesti kaikilla potilailla, jotka siirtyvät hoidosta. Cerdelga -korvausentsyymi Turvallisuuden osalta, vaikka haittavaikutuksia Lähinnä lievä ja ohimenevä, lääkevalmistekomitea suositteli lääkkeen pitkän aikavälin turvallisuuden lisätutkimuksia.
Miten voidaan varmistaa Cerdelga - eliglustatin turvallinen ja tehokas käyttö?
Cerdelgan mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on kehitetty riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman perusteella Cerdelgan valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on lisätty turvallisuustietoja, mukaan lukien asianmukaiset varotoimenpiteet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava. Lisäksi Cerdelgaa markkinoiva yritys tarjoaa lääkäreille ja potilaille koulutusmateriaalia sen varmistamiseksi, että vain tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavia ihmisiä hoidetaan Cerdelgalla ja ettei lääkettä käytetä yhdessä muiden lääkkeiden kanssa, jotka voivat merkittävästi muuttaa heidän verensokeriaan. Kaikki potilaat, joille on määrätty Cerdelga, saavat hälytyskortin. Yhtiö pitää myös rekisteriä Cerdelgalla hoidetuista potilaista arvioidakseen lääkkeen pitkäaikaista turvallisuutta. Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvedossa.
Lisätietoja Cerdelga - eliglustatista
Euroopan komissio myönsi 19. tammikuuta 2015 Cerdelgalle koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan. Lisätietoja Cerdelga -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista. Yhteenveto harvinaislääkekomitean lausunnosta Cerdelgaa varten on saatavana viraston verkkosivustolla: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 01-2015.
Tällä sivulla julkaistut tiedot Cerdelga - eliglustatista voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
