Mitä Holoclar on ja mihin sitä käytetään?
Holoclar on kantasoluja sisältävä hoito, jolla korvataan vaurioituneet solut sarveiskalvon pinnalla (epiteeli), läpinäkyvällä kalvolla, joka reunustaa iiriksen (silmän värillinen osa). Sitä käytetään aikuispotilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea limbaalinen kantasolupuutos, joka johtuu silmien palovammoista (mukaan lukien kemialliset palovammat). Tätä tilaa sairastavilla potilailla ei ole riittävästi limbaalisia kantasoluja, jotka normaalisti puuttuvat sarveiskalvon uudistumisprosessiin ja korvaavat vaurioituneet ja ikääntyvät ulkoiset sarveiskalvosolut. Holoclar on eräänlainen kehittyneen terapian lääke, jota kutsutaan kudostekniikkatuotteeksi, joka on eräänlainen lääke, joka sisältää soluja, jotka on otettu potilaan limbusta (sarveiskalvon kulmissa) ja kasvatettu sitten laboratoriossa, jotta niitä voidaan käyttää korjata pinnan vaurioitunut sarveiskalvo. Koska limbaalisten kantasolujen puutteesta kärsivien potilaiden määrä on pieni, tautia pidetään harvinaisena, ja Holoclar nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien lääke) 7. marraskuuta 2008.
Miten Holoclaria käytetään?
Holoclar -valmistetta saa käyttää vain sairaalassa, asianmukaisesti koulutettu ja pätevä silmälääkäri, ja sitä tulee antaa vain potilaille, joiden raajasoluja on käytetty lääkkeen valmistuksessa. Hoidon ensimmäisessä vaiheessa pieni terveen raajakudoksen läppä (kooltaan 1 mm-2 mm2) poistetaan potilaalta sairaalassa ja lähetetään samana päivänä lääkkeen valmistajalle. Myöhemmin kudossolut kasvatetaan laboratoriossa ja jäädytetään leikkauspäivään asti. Sulatettuja soluja käytetään Holoclarin valmistamiseen kasvattamalla niitä kalvolle, joka koostuu fibriinistä. Sekä soluista että kalvosta koostuva Holoclar lähetetään sitten takaisin sairaalaan, jossa se istutetaan välittömästi potilaan silmään osana leikkausta. Limbaalisen kudoksen keräämisen jälkeen potilaita on hoidettava antibiooteilla "silmäinfektion" estämiseksi. Leikkauksen jälkeen potilasta tulee hoitaa antibiooteilla ja sopivalla tulehduskipulääkkeellä. Holoclar on tarkoitettu vain yhtä hoitoa varten. Hoito voidaan toistaa, jos hoitava lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi. Lisätietoja on yhteenvedossa. (sisältyy myös EPAR -arviointilausuntoon).
Miten Holoclar vaikuttaa?
Holoclarin vaikuttava aine on potilaan limbaalisolut, joihin kuuluvat sarveiskalvon pinnalta otetut solut ja laboratoriossa kasvatetut limbaaliset kantasolut. Ennen Holoclarin käyttöä vaurioitunut kudos on poistettava vaurioituneen silmän sarveiskalvon pinnalta.Holoclar -sarveiskalvon solut auttavat korvaamaan sarveiskalvon pinnan, kun taas silmään istutetaan, ja raajojen kantasolut toimivat uusien solujen säiliöinä. Jatkuvasti elvyttää sarveiskalvo
Mitä hyötyä Holoclarista on havaittu tutkimuksissa?
Osana aiempaa kliinistä tietoa sisältävää retrospektiivistä tutkimusta Holoclar on osoittautunut tehokkaaksi uudistamaan vakaa sarveiskalvon pinta yksilöille, joilla on palovammojen aiheuttama kohtalainen tai vaikea limbaalinen kantasolupuutos. 75: llä 104: stä tutkitusta potilaasta (vastaa 72%) perustuen vakaaseen sarveiskalvon pintaan ilman pintavikoja ja ilman uusia verisuonia tai tyypillistä tunkeutumista (tyypillinen limbaalin kantasolupuutos). Myös potilaiden oireet, kuten kipu ja tulehdus, vähenivät ja näkö parani.
Mitä riskejä Holoclariin liittyy?
Yleisin Holoclar -valmisteen sivuvaikutus (voi esiintyä useammalla kuin yhdellä ihmisellä kymmenestä) on blefariitti (silmäluomen tulehdus).
Miksi Holoclar on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Holoclar -hoito oli tehokas palauttamaan terveet sarveiskalvon pinnat potilailla, joilla on palovammojen aiheuttama kohtalainen tai vaikea raajojen kantasolupuutos sekä parantanut oireita ja näköä. Komitea on sitä mieltä että kantasolujen vajaatoiminnan kohtalaiset tai vaikeat muodot ovat vakavia tiloja, jotka, jos niitä ei hoideta, voivat johtaa näön vakavaan heikkenemiseen tai täydelliseen menetykseen. Johtopäätös Holoclarin hyöty -riskisuhteesta perustuu kahden retrospektiivisen tutkimuksen (tehty aikaisempien kliinisten tietojen perusteella) tuloksiin. Yhtiö antaa saataville lisätietoja tulevasta tutkimuksesta (joka kirjaa tulokset tutkimuksen aikana). Siksi Holoclarille on myönnetty "ehdollinen hyväksyntä". Tämä tarkoittaa, että tulevaisuudessa saatavilla on enemmän tietoa lääkkeestä, jonka yrityksen on toimitettava. Euroopan lääkevirasto tarkistaa joka vuosi saatavilla olevat uudet tiedot ja tämän yhteenvedon päivitetään vastaavasti.
Mitä tietoja Holoclarista vielä odotetaan?
Koska "Holoclarille on myönnetty ehdollinen hyväksyntä, Holoclaria markkinoiva yritys toimittaa lisätietoa lääkkeestä. Erityisesti yhtiö julkaisee tiedot Holoclarin riskeistä ja hyödyistä tulevassa kliinisessä tutkimuksessa."
Miten voidaan varmistaa Holoclarin turvallinen ja tehokas käyttö?
Holoclarin mahdollisimman turvallisen käytön varmistamiseksi on kehitetty riskinhallintasuunnitelma. Tämän suunnitelman perusteella Holoclarin valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen on lisätty turvallisuustietoja, mukaan lukien asianmukaiset varotoimenpiteet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on noudatettava. Lisäksi Holoclaria valmistava yritys tarjoaa terveydenhuollon ammattilaisille opetusmateriaalia lääkkeen turvallisesta käytöstä, mukaan lukien tiedot potilaiden valinnasta ja seurannasta tutkimuksen lopussa sekä sivuvaikutusten ilmoittamisesta. ehdokkaita hoitoon Lisätietoja on riskinhallintasuunnitelman yhteenvedossa
Lisätietoja Holoclarista
Euroopan komissio myönsi 17. helmikuuta 2015 Holoclarille myyntiluvan, joka on voimassa koko Euroopan unionin alueella. Lisätietoja Holoclar -hoidosta saa pakkausselosteesta (sisältyy EPAR -lausuntoon) tai lääkäriltä tai apteekista. Yhteenveto harvinaislääkekomitean lausunnosta Holoclarista on saatavilla viraston verkkosivustolla: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 02-2015.
Tällä sivulla julkaistut Holoclar -tiedot voivat olla vanhentuneita tai puutteellisia. Jos haluat käyttää näitä tietoja oikein, katso Vastuuvapauslauseke ja hyödyllisiä tietoja -sivu.
